Descubren el primer fármaco eficaz para tratar una rara enfermedad genética del hígado que anteriormente solo podía tratarse con un trasplante de hígado

Investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Saint Louis, en colaboración con Arrowhead Pharmaceuticals y Takeda Pharmaceuticals, informan sobre el primer fármaco eficaz para tratar una rara enfermedad genética del hígado que anteriormente solo podía tratarse con un trasplante de hígado.

El estudio, «Fazirsiran para la enfermedad hepática asociada con la deficiencia de alfa1-antitripsina», se publicó en línea en el New England Journal of Medicine, una de las revistas médicas más importantes del mundo.

El ensayo multicéntrico, de fase 2, abierto, investigó la seguridad y eficacia de fazirsiran, un fármaco de interferencia de ARN, en pacientes de 18 a 75 años de edad con enfermedad hepática asociada con deficiencia de alfa-1 antitripsina (AAT). La AAT es una proteína que se produce en el hígado y se libera en la sangre en grandes cantidades para ayudar a proteger el cuerpo al prevenir infecciones.

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